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格隆匯12月29日丨輝瑞宣布BENEGENE-2的3期研究取得積極結(jié)果，該研究評(píng)估了用于治療中度至重度B型血友病的成年男性的實(shí)驗(yàn)性藥物fidanacogene elaparvovec。該研究達(dá)到了其主要終點(diǎn)，即在輸注fidanacogene elaparvovec后總出血量的年化出血率（ABR）與作為常規(guī)護(hù)理一部分的凝血因子IX(FIX)預(yù)防方案相比，具有非劣效性和優(yōu)效性。

關(guān)鍵詞： 基因治療 凝血因子